A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) autorizou nesta sexta-feira (4) a importação e o uso do medicamento experimental ALN-6457 por Lito Sousa, diagnosticado com a Doença de Creutzfeldt-Jakob (DCJ). A liberação foi concedida em caráter excepcional e por meio de uso compassivo.
Desenvolvido pela farmacêutica Regeneron Pharmaceuticals, o ALN-6457 não tem registro comercial no Brasil nem representante legal no país. A substância ainda está em fase pré-clínica, sem estudos formalmente iniciados em seres humanos para o tratamento de doenças priônicas, grupo de condições neurodegenerativas raras. Lito será a primeira pessoa a receber o medicamento nesse contexto.
O uso compassivo permite que pacientes com doenças graves e sem alternativas terapêuticas disponíveis tenham acesso individual a tratamentos experimentais antes da conclusão dos estudos clínicos sobre segurança e eficácia. No caso de Lito, a solicitação foi apresentada pelo Hospital Israelita Albert Einstein, para uso individual e com importação por pessoa física. Ele também foi aceito em um programa de uso compassivo de uma empresa no exterior.
A Anvisa informou que considerou a rápida evolução da doença, seu caráter letal e irreversível e a falta de patrocinador ou representante responsável no Brasil. A autorização desse tipo pode ser aplicada a produtos sem registro ou sem estudos no país. A importação ficará sob responsabilidade da equipe que acompanha o paciente.
A esposa de Lito, Mila Seidi, disse em vídeo publicado no YouTube que a família aguarda a chegada do medicamento e mencionou resultados positivos da substância em estudos com animais. “É uma medicação que tem mostrado bons resultados com o interrompimento do avanço da doença. E isso, pra gente, é uma grande conquista.”
Mila afirmou que Lito receberá o tratamento por uso compassivo, e não como parte de um estudo clínico. Também disse que não há vagas disponíveis no estudo e que o marido atende aos critérios para participação. A família pretende compartilhar a experiência para ajudar outros pacientes e ampliar o conhecimento sobre a doença.
A Doença de Creutzfeldt-Jakob é causada por príons, proteínas alteradas, e costuma avançar rapidamente. Não há tratamento padrão capaz de interromper sua progressão. Tremores, perda de memória, dificuldades na fala e perda de coordenação motora estão entre os sintomas mais frequentes.
Ex-mecânico de manutenção aeronáutica, Lito ficou conhecido pelo canal Aviões e Músicas, dedicado a explicar temas de aviação. Desde a confirmação do diagnóstico, Mila busca incluí-lo em ensaios clínicos e estudos experimentais no exterior, principalmente nos Estados Unidos e na Europa.
